近日，中关村发展集团直投企业健达九州自主研发的化学遗传学精准调控疗法GA002注射液及相关脑实质注射器械，正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验（IND）许可，将于美国开展I/Ⅱ期临床研究。此前，GA002难治性癫痫基因治疗I期临床试验已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，并在北京宣武医院启动。

新药临床试验（IND）许可是创新药进入国际化开发阶段的关键里程碑。GA002此次获批，表明其“化学遗传学调控+分子载体递送+颅内靶向给药”的原创技术方案，在临床前研究基础与整体开发策略上获得了美国监管机构的认可，获准在美国开展人体临床试验。

癫痫是全球常见的重大神经系统疾病，患者基数庞大。对于病灶明确的局灶性难治性癫痫患者，现有治疗手段存在明显局限，大量患者长期缺乏安全、长效且精准的治疗选择。

GA002是全球首个进入临床验证阶段的基于化学遗传学的难治性局灶性癫痫基因疗法，其作用机制区别于传统治疗手段：通过重组分子载体，将人工设计的抑制性受体精准递送至癫痫病灶内的目标神经元，联合配套小分子配体，即可选择性、可调控地抑制神经元异常放电，实现“病灶定位、细胞靶向、功能可控”的治疗效果，有望覆盖药物及传统手术治疗无效的患者群体。下一步，健达九州将持续深耕精准神经调控技术，稳步推进GA002在中美两地的临床试验，加速中国原创脑科学成果的临床转化，为神经系统疾病患者提供全新的治疗选择。

健达九州由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏教授于2022年3月创立，是一家专注于神经系统疾病基因治疗解决方案的源头创新型生物医药企业。成立当年，集团旗下中关村资本领投其天使轮融资，并积极协助企业链接产业资源，为其初创期研发与运营注入动能。在耐心资本的陪伴支持下，GA001已获美国FDA临床Ⅱ期许可、孤儿药资格（ODD）、快速通道资格（FTD）认定及中国CDE临床I期许可，并完成中国首例受试者入组给药。该管线先后入选中关村论坛十大科技成果、工业和信息化部国际领先科技成果；核心管线GA002注射液也顺利完成中国首例受试者入组给药。